N-of-1 tutkimukset lääketieteessä: teoriaa ja sovellutuksia

Abstract

Tämän syventävien opintojen opinnäytetyön tavoitteena oli selvittää laaja-alaisesti n-of-1 tutkimusten tarkoitusta, tavoitteita, historiaa, toteutusta sekä esitellä mahdollisia käyttökohteita. Katsauksessa pyritään laajentamaan ymmärrystä siitä, miten n-of-1 tutkimukset saataisiin osaksi kliinistä käytäntöä. Tutkielma on toteutettu narratiivisen kirjallisuuskatsauksena.

N-of-1 tutkimuksissa yksittäiset potilaat toimivat omina verrokkeinaan perättäisissä hoitojaksoissa, jotka ovat kontrolloituja ja yleensä myös satunnaistettuja. N-of-1 tutkimukset mahdollistavat yksilöllisten hoitovaikutusten suoran arvioinnin, mikä auttaa tunnistamaan optimaalisimman hoidon. Tutkimukset pyritään satunnaistamaan, jolloin potilas tai lääkäri ei tiedä potilaan saaman hoidon luonnetta. Eri hoitojaksoja myös toistetaan, jolloin voidaan erotella hoitojen vaikutukset ja erot yksilöiden välillä. Potilaan tulee pystyä toimimaan omana hoidon kontrollinaan ja tulosten täytyy olla toistettavia. Erityisesti n-of-1 tutkimuksista voivat hyötyä potilaat, joiden sairauksiin ei ole näyttöön perustuvaa hoitoa, eikä hoidon jatkuvuuden tarpeesta ole varmuutta. Merkittävä käyttökohde on kroonisia sairauksia sairastavat potilaat.

N-of-1 tutkimusten laajempi käyttöönotto on ollut hidasta. Ne voisivat kuitenkin merkittävästi edistää yksilöllisen lääketieteen kehitystä, jossa hoidot räätälöidään henkilökohtaisten tarpeiden mukaan. Tämä parantaisi hoidon tehokkuutta ja potilaan elämänlaatua.