Real-World Evidence in Ophthalmology : Neovascular Age-Related Macular Degeneration, Glaucoma and Cataract

Abstract

Kostea silmänpohjan ikärappeuma, glaukooma ja kaihi ovat merkittäviä sokeuden ja näkövammaisuuden syitä ikääntyneillä potilailla. Väestön ikääntyminen ja terveydenhuollon resurssien niukentuminen aiheuttavat etsimään kustannusvaikuttavia ja turvallisia hoitoja näihin sairauksiin. Satunnaistetut kontrolloidut tutkimukset tarjoavat näyttöä hoidon tehokkuudesta optimaalisissa olosuhteissa, mitä arkivaikuttavuusdata täydentää tarjoamalla tietoa hoitojen vaikuttavuudesta ja kustannustehokkuudesta jokapäiväisessä kliinisessä käytännössä. Tämä väitöskirja esittelee näiden kolmen silmäsairauden tuloksia Tays Silmäkeskuksessa vuosina 2008–2020.

Osatyössä I arvioitiin anti-VEGF hoitotuloksia kosteaa ikärappeumaa sairastavilla potilailla. Näöntarkkuus säilyi vakaana kolme vuotta potilailla, jotka saivat jatkuvaa anti-VEGF-hoitoa pro re nata -hoitomuodolla. Merkittävää eroa silmän sisäisen tulehduksen esiintymisessä ei havaittu sairaanhoitajien ja lääkäreiden antamien injektioiden välillä. Tutkimus II laajensi näitä havaintoja osoittamalla, että näöntarkkuus voitiin säilyttää jopa 10 vuoden seuranta-aikana.

Osatyössä III tutkittiin anti-VEGF-injektioiden mahdollista vaikutusta glaukooman etenemiseen kosteaa ikärappeumaa sairastavilla potilailla ja viittaa siihen, että nämä injektiot voivat nopeuttaa glaukooman etenemistä.

Osatyössä IV tarkasteltiin glaukooman viiden vuoden etenemisnopeuksia ja havaittiin, että nopeiden (5-7%) ja keskitason (16-18%) etenijöiden osuus tässä kohortissa oli yhteneväinen muiden vastaavien glaukoomaklinikoiden kanssa maailmanlaajuisesti.

Osatyö V analysoi saman päivän välittömän molemminpuolisen kaihileikkauksen (ISBCS) osuutta ja turvallisuutta vuosina 2008–2020. Osatyö osoitti, että ISBCS on turvallinen toimenpide ja ISBCS-leikkausten osuus kasvoi merkittävästi tutkimusjakson aikana.

Yhteenvetona todetaan, että hyödyntämällä arkivaikuttavuusdataa tutkijat ja kliinikot voivat saada kattavamman käsityksen kostean ikärappeuman, glaukooman ja kaihin hoitojen tehokkuudesta ja turvallisuudesta. Tämä väitöskirja tutkii arkielämän datan roolia näiden yleisten silmäsairauksien hoitotulosten arvioinnissa, tavoitteenaan parantaa potilastuloksia silmätautien alalla.

Neovascular age-related macular degeneration (nAMD), glaucoma and cataract are leading causes of blindness and visual impairment among elderly patients. With an aging population and constrained healthcare resources, optimising medical care systems to deliver cost-effective and safe treatments for these conditions is critical. While randomized controlled trials provide evidence of treatment efficacy under optimal conditions, real-world data (RWD) complements this by offering insights into effectiveness and cost-effectiveness in everyday clinical practice, enhancing our understanding of how treatments perform in real-life settings. This thesis presents real-world outcomes for these three eye diseases at Tays Eye Centre from 2008 to 2020.

In Study I, evaluation of anti-VEGF treatment outcomes in nAMD patients, visual acuity was maintained for up to three years in patients who received persistent treatment using a pro re nata regimen. No significant difference in the incidence of endophthalmitis was observed between injections administered by nurses versus physicians. Study II extended these findings, demonstrating that visual acuity could be preserved over a follow-up period of up to 10 years.

Study III explored the potential impact of anti-VEGF injections on glaucoma progression in patients with nAMD, suggesting that these injections may accelerate the disease’s progression.

Study IV examined five-year glaucoma progression rates, revealing that the proportion of fast (5-7%) and moderate (16-18%) progressors in this cohort was consistent with rates reported in similar glaucoma clinics worldwide.

Study V analysed frequency and safety of immediate sequential bilateral cataract surgery (ISBCS) between 2008 and 2020, showing that ISBCS is a safe procedure, with a significant increase in the proportion of ISBCS cases over the study period.

In summary, by leveraging RWD, researchers and clinicians can gain a more comprehensive understanding of the effectiveness, safety, and utilization patterns of treatments for nAMD, glaucoma, and cataract. This thesis explores the role of real- world data in evaluating the outcomes of these prevalent ocular diseases to ultimately improve patient outcomes in ophthalmology.