Synteettisen biologian hyödyntäminen täsmälääkkeiden kehittämisessä

Abstract

Työn lähtökohtana oli selvittää, millaisia mahdollisuuksia synteettisen biologian menetelmät tarjoavat täsmälääketieteeseen. Tutkimusta lähdettiin lähestymään tarkastelemalla, mitä täsmälääketiede on ja missä kehitys kohti yksilöllistettyjä hoitoja menee, minkä jälkeen tarkasteltiin valikoituja synteettisen biologian keinoja osana täsmälääketieteen sovellusalaa. Koska synteettisen biologian kenttä on hyvin laaja ja menetelmät monitasoisia, keinoista tarkasteltaviksi valikoituivat tieteellisen harkinnan perusteella soluvapaa proteiinisynteesi sekä synteettiset solut. Nämä ovat soveltamistasoltaan varsin toisiaan vastaavia. Tutkimus toteutettiin kirjallisuuskatsauksena.

Täsmälääketiede on lääketieteen muoto, jossa hoito suunnitellaan potilaan geneettisten, biologisten ja muiden terveystietojen pohjalta. Sen tavoitteena on parantaa hoidon tehoa, minimoida haittavaikutuksia ja mahdollistaa sairauksien ennaltaehkäisyä. Täsmälääketiede nojaa monimutkaiseen terveysdataan, mukaan lukien genomi-, transkriptomi- ja proteomiikka-analyysit, joita yhdistetään potilastietoihin laajamittaisen datankeruun ja analytiikan avulla. Täsmälääketiedettä hyödynnetään jo laajasti onkologiassa sekä se tarjoaa myös paljon mahdollisuuksia kroonisten sairauksien ja tartuntatautien hoidossa. Haasteena ovat kuitenkin edelleen muun muassa korkeat tutkimuskustannukset, osaamisvaatimukset ja tietosuojakysymykset.

Soluvapaata proteiinisynteesiä voidaan hyödyntää erityisesti monimutkaisten ja muokattujen lääketieteellisten proteiinien tuottamiseen. Se hyödyntää prokaryootti- tai eukaryoottiperäisiä transkriptio- ja translaatiokoneistoja, ja mahdollistaa proteiinisynteesin ilman solukalvon asettamia rajoitteita. Menetelmä on nopea, joustava ja helposti muokattava, mikä tekee siitä erityisen soveltuvan esimerkiksi rokotteiden, vasta-aineiden ja kalvoproteiinien tuotantoon.

Synteettiset solut jäljittelevät luonnollisten solujen rakenteita ja toimintoja, mutta ilman biologisten solujen rajoitteita. Niitä voidaan luoda monimutkaisia eläviä organismeja yksinkertaistamalla tai elottomista komponenteista rakentamalla. Synteettisiä soluja voidaan hyödyntää esimerkiksi lääkkeiden kohdennetussa annostelussa, entsyymi- ja geeniterapiassa sekä syöpäimmunoterapioissa.

Tutkimuksessa selvisi, että täsmälääketiede on erittäin ajankohtainen teema, johon sekä soluvapaa proteiinisynteesi että synteettiset solut tarjoavat paljon sovellusmahdollisuuksia. Siinä kuitenkin havaittiin, että menetelmistä molemmat ovat vielä tutkimusasteella, ja ennen laajamittaista kliinistä hyödyntämistä vaaditaan vielä paljon edistystä. Työssä kuitenkin koottiin esiteltyjen menetelmien vahvuudet, niihin liittyvät haasteet ja mahdolliset sovelluskohteet.